间充质干细胞给绝望的再生障碍性贫血孩

在20年前，再生障碍性贫血被称为“软癌症”，是一种不可治愈的危险疾病。虽然可以通过造血干细胞移植来根治，但依然存在着配型困难、价格昂贵等弊端，移植后患者还需闯排斥反应“生死关”。更有很多患者因为年龄大而失去了治疗机会，只能依靠输血维持生命。

如今，一种神奇的干细胞——间充质干细胞，给再障患者的治疗带来了新的希望：它不仅可以让部分失去了治疗机会的再障患者完全治愈，还能缓解移植了造血干细胞后的凶险排斥反应及造血恢复不良。

绝望的再障孩子获得新生

湖北宜昌初三学生小源（化名）如今已是一个身材高挑、阳光帅气的翩翩少年，谁能想到8年前他曾数度辍学，命悬一线。那年,他因为发高烧、面色苍白、全身皮医院被诊断为“再生障碍性贫血”，移植造血干细胞一直是唯一的根治办法。但由于没有匹配的供者做移植，他只能依靠免疫抑制剂及激素来维持生命。

然而，2年后，他的病情毫无起色，且由于长期服药，他牙龈肿胀、全身浮肿、肝功能损害，间隔7-10天都需要输一次血。他不仅身高比同龄人差了一大截，而且越来越孤僻，不愿与人交流。小源的父亲没有放弃希望。他从网上了解到，医院肖扬教授在开展“间充质干细胞治疗激素耐药的再生障碍性贫血”的临床试验，抱着一线希望带着小源找到了肖扬。

最后，小源在广州接受了间充质干细胞治疗，效果非常好：两个月之后，他面色逐渐红润，半年之后就停服了所有药物并摆脱了输血依赖。在肖扬的跟踪随访下，如今，6年过去了，小源的各项指标基本正常，可谓获得了新生。

这一结果令人鼓舞：异体造血干细胞移植配型困难，排斥反应等并发症几率也很高。而如果能像小源这样，通过间充质干细胞治疗彻底摆脱死亡阴影，那意味着无数再障患者又将迎来新的希望。

间充质干细胞治疗开辟了新天地

科学家们一直在探索新的治疗方法，其中最“热门”的就是间充质干细胞。

间充质干细胞有着这些神奇的特性：低免疫原性，输注人体不会引发排斥反应；免疫调控作用，能抑制免疫细胞T细胞的亢进；再生修复功能，能修复和再生被破坏的肝脏、肺、肠道，皮肤、骨髓等组织。

为何选择间充质干细胞？研究发现，间充质干细胞与再障的发生息息相关。再障患者体内的间充质干细胞存在功能缺陷，免疫调控、血管修复再生的功能明显低于健康人。人们越来越深入地认识到，很可能就是患者体内的T细胞亢进、负性调控因子增加、骨髓微环境的失衡最终导致了骨髓造血功能衰竭。而正好，间充质干细胞能分泌正性调控因子，下调负性因子及改善骨髓微环境。

在细胞实验和动物实验的基础上，肖教授在国际上首先开始尝试将间充质干细胞用在再障病人身上。这项研究纳入了18例免疫制剂药物无效，也因超龄无法移植，只能靠输血维持生命的患者。在接受1-3个月的间充质干细胞输注后，1/3的患者血象恢复，脱离了输血。小源就是其中的受益者之一。

年开始，肖教授医院开展了多中心二期临床研究，在3年多的时间内完成了70多例患者的临床治疗，结果一致：约1/3的失去了传统治疗机会的患者达到了部分或者完全缓解。这一研究成果在今年五六月发表在了知名专业杂志《干细胞转化医学》（stemcellstranslationalmedicine）上，获得了广泛







































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