国内首个基因编辑治疗地中海贫血临床研究
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年11月18日，国内第一家基因编辑公司博雅辑因（EdiGene）宣布，EdiGene首个基因编辑治疗基地在广东医谷南沙产业园区建成并正式启用，其首个β地中海贫血基因编辑治疗产品ET-01也将会在这里被推上临床。
今年8月，EdiGene宣布完成亿元Pre-B轮融资，由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投。作为国际领先的基因编辑公司，EdiGene曾被生物技术顶级期刊NatureBiotechnology评为年十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一，且是唯一一家入围的亚洲公司。
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EdiGene基因编辑治疗基地启动仪式（来源：EdiGene）
地中海贫血系单基因遗传性疾病，是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，在全球热带和亚热带广为流行，是我国南方最常见、危害最大的遗传病之一。
据WHO估计，全球地中海贫血基因携带者约1.8亿，每年出生的各类重型地贫患儿数至少有20万。这种疾病被世界卫生组织列为危害人类健康的六种常见疾病之一。
在此次的启动会上，南方春富（儿童）血液病研究院院长李春富教授介绍了基因编辑技术治疗地中海贫血的可能性和机会，同时表达了对和EdiGene合作运用基因编辑技术治疗地贫的期待。
通过运用基因编辑技术，取出病人的造血干细胞进行基因编辑，以改进其造血功能，然后再回输人体，从而实现β地中海贫血的基因编辑治疗。今年7月正式加入EdiGene，成为该公司3年来首任CEO的魏东博士曾表示，基因编辑治疗可以成为β地中海贫血最有效的一个治疗方法。
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地中海贫血儿童（来源：ThalassemiaJagrutifoundation）
基因组编辑技术是指在生物体基因组里进行DNA的定点插入、删除、修饰或替换的基因工程学技术。因其巨大的想想空间，自其诞生之初，就受到人们的广泛
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