重型地中海贫血的基因疗法LentiGl

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作者：Heidi

导读

bluebirdbio近期宣布，其研究的输血依赖型β地中海贫血的LentiGlobin基因疗法，被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）授予加速评估，或可提早上市。LentiGlobin基因疗法研究结果表明，大部分患者在接受两年以上治疗后无需输血。

bluebirdbio首席医疗官、医学博士DavidDavidson表示，输血依赖型β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，需要终身输血才能生存，如果没有得到及时治疗，几年就可导致死亡。而输血虽然挽救患者的生命，但也带来了严重的医疗并发症，例如铁超负荷引起的器官衰竭。LentiGlobin为患者提供首个基因治疗方案。

β-地中海贫血症是一种罕见的遗传性血液疾病，由一个叫做HBB的基因发生突变而产生。这个基因负责产生血红蛋白，而血红蛋白是我们血液中运输氧气的红细胞的主要成分。当HBB基因发生了突变而不能产生正常的血红蛋白，就会导致溶血和严重贫血。

全球每年约有万出生缺陷患儿，其中5种常见疾病占种出生缺陷的25％，地中海贫血的发病率位于第三位。地中海贫血可分为α地中海贫血和β地中海贫血，重型α地贫患儿严重水肿不能存活，重型β地贫患儿出生后需要通过去铁、脾脏切除、长期输血等综合治疗，重型β地中海贫血患儿目前还没有根治的办法，因此寿命及生存质量不高。在我国地中海贫血以南方地区多见，尤以广西、广东和海南最多。

输血依赖性β-地中海贫血TDT是β-地中海贫血最严重的临床表现，患者每两到四周需要接受一次输血。TDT患者的治疗是终生的输血和铁螯合疗法，以抑制疾病得以生存，许多TDT患者有严重的并发症和器官损伤。通过消除或减少输血的需要，可以减少TDT的长期并发症。目前异体造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一有可能纠正TDT遗传缺陷的选择。

美国食品和药物管理局（FDA）也授予LentiGlobin孤儿药资格治疗TDT。欧洲药品管理局EMA之前已授予LentiGlobin优先药物（PRIME）资格和Orphan药品指定用于治疗TDT。

关于bluebirdbio公司

bluebirdbio的目标是开发基于基因疗法变革潜力的最先进产品，凭借其T细胞免疫治疗专业知识和基因编辑能力，开发了在严重遗传疾病和癌症中具有广泛应用潜力的基因疗法、癌症免疫治疗和基因编辑。基因治疗临床项目包括脑肾上腺脑白质营养不良的研究性治疗，输血依赖性β-地中海贫血，严重的镰状细胞病以及多发性骨髓瘤。

bluebirdbio的肿瘤学管道建立在该公司的慢病毒基因传递和T细胞工程的基础上，重点是开发新的基于T细胞的免疫疗法，包括嵌合抗原受体（CART）和T细胞受体（TCR）疗法。

与bluebirdbio公司愿景一样，我们期待这款基因疗法给患者带来生存希望，改善严重遗传和罕见疾病患者的生活。

资料来源：

1.bluebirdbio’sLentiGlobin?GeneTherapyGrantedAcceleratedAssessmentbyEuropeanMedicinesAgencyfortheTreatmentofTransfusion-Dependentβ-Thalassemia

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